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Lettera della Dr.ssa Coppo (Presidente SIN) in Risposta alla nostra LETTERA APERTA

PARLIAMO DEL PROBLEMA DEI VOSTRI FIGLI CON SINDROME NEFROSICA IDIOPATICA (CONDIVISO ANCHE DA ADULTI, SPESSO GIOVANI E NEL PIENO DELLA LORO VITA) E DELLE POSSIBILITA TERAPEUTICHE CHE SONO STATE OFFERTE NEGLI ULTIMI ANNI

Il 10 marzo  tutto il mondo si è mobilitato per sostenere la necessità di conoscere meglio le malattie renali, la necessità di terapie spesso difficili per evitare l’insufficienza renale e la dialisi. La Società Italiana di Nefrologia (SIN) è stata il sostenitore morale, scientifico ed economico unico in Italia per appoggiare la Fondazione Italiana Rene (FIR) in una campagna di importanza capitale per un maggior riconoscimento delle malattie renali da parte del Governo Italiano.In questo quadro  è fondamentale dimostrare allo Stato Italiano che pazienti (bambini o adulti), medici ed associazioni lavorano tutti insieme per un risultato comune. Nello stesso giorno purtroppo la vena giornalistica ha preso il sopravvento creando una  sgradevole rottura del fronte. Veniva riportata la notizia di uno studio italiano multicentrico (infatti realizzato per la partecipazione di tutte le nefrologie pediatriche italiane che hanno inviato osservazioni di propri pazienti) presentandolo non come uno studio su un farmaco (il Rituximab) già in uso per questa patologia da almeno 7 anni , e di cui la letteratura è ormai ricchissima, ma come una nuova scoperta. Purtroppo il desiderio di dare notizie sensazionali spesso non tiene conto delle conseguenze che queste possono avere nelle persone normali e soprattutto nei parenti di bambini malati. E questo è certamente grave, ma purtroppo non controllabile.
Voi conoscete bene la sindrome nefrosica, malattia renale frequente soprattutto nei bambini che manifestano edemi, e la cui comparsa getta nel panico la famiglia. In genere la risposta a qualche settimana di cortisone è ottima, però nell’80% dei casi ci sono ricadute e la terapia è ripetuta, spesso con successo e senza effetti collaterali. Nel 20-30% dei casi le ricadute sono frequenti e si fa ricorso a farmaci immunodepressori, poiché la malattia ha una base immunologica. In altre malattie immunologiche, quali il lupus,  da un decennio era stato usato con successo il Rituximab, anticorpo monoclonale contro i linfociti B, e nel 2004 ne venne segnalata l’utilità nelle sindromi nefrosiche dipendenti dal cortisone. Da allora  moltissime segnalazioni hanno confermato che il Rituximab può entrare nell’armamentario di trattamento di questi bambini. Un’indagine pubblicata nel 2010 ha descritto 70 bambini trattati su indicazione locale con Rituximab di USA, Canada, Giappone, Inghilterra, Sud Africa ed Emirati Arabi  ed Italia (centro di nefrologia pediatrica di Torino, Ospedale Regina Margherita). I risultati già pubblicati e quelli recentemente anticipati dalla stampa italiana sono interessanti e certamente mostrano (e mostreranno nelle pubblicazioni annunciate) un possibile miglioramento rispetto alle terapie adottate finora, ma solo in alcuni casi, e soprattutto in quelli meno severi corticosensibili e corticodipendenti. La frequenza di risposta nei casi corticoresistenti è purtroppo ancora sempre più bassa delle nostre speranze. 
Bisogna ricordare - ed essere ben informati  dal medico che consiglia il  Rituximab-  che il farmaco ha, seppur  raramente, gravissimi effetti collaterali che devono essere tenuti in conto quando il farmaco è prescritto, in rapporto alla storia clinica precedente ed al possibile beneficio. Questo induce cautela a un uso indiscriminato in casi che possono rispondere bene a terapie immunodepressive  di cui conosciamo benissimo benefici ma anche rischi.  I rischi a lungo termine del Rituximab non sono noti e tutti speriamo che il timore sia infondato, anche se nessuno lo può garantire ora. Pertanto il farmaco deve, su indicazione internazionale, essere riservato ai casi di sindrome nefrosica molto severi in cui davvero medici e pazienti (o genitori) siano tanto preoccupati da accettare anche un farmaco ad effetti collaterali a medio e lungo termine ancora ignoti.
E’ fortunatamente finita l’era dei  “viaggi della speranza”  quando una terapia era sconosciuta o negata nella tua regione e bisognava cercarla in Francia, in Belgio o nel Nord Italia. I genitori siano consapevoli che tutta l’Italia segue linee di diagnosi e terapia in campo di malattie di rene uguali e condivise con quanto si fa a Londra, Parigi, New York: sono tempi di internet e non di viaggi della speranza. Il Sistema Sanitario Italiano è al momento uno dei più generosi nel pagare anche costose terapie innovative di cui si sa ancora poco ma in cui si spera molto. Veniva citato dal giornalista il prezzo molto alto del farmaco: questo ha suscitato un’onda emozionale di genitori che si chiedevano se i loro figli fossero stati considerati “di seconda classe” per non essere stati trattati con un farmaco costoso e che si dichiaravano disposti a pagare personalmente la spesa per il farmaco (magari andando direttamente nel Centro ligure cui si riferiva l’articolo). Chiariamo questo punto delicato: il farmaco è disponibile “off label” come tanti altri in tutta Italia,  pagato dal Servizio Sanitario Nazionale e l’Italia ha una rete di Nefrologia pediatrica e dell’adulto eccellente. Non è questione di dove il farmaco viene prescritto: tutti i nefrologi possono prescriverlo nei casi in cui è indicato. Il problema è il farmaco in sé: non si tratta di un vestito di Armani contro un vestito del mercatino rionale. Una centrale nucleare è costosissima, ma nessuno la vorrebbe nel giardino di casa (e neppure pagherebbe di tasca sua per andare in Giappone a comprarla).
In conclusione, la recente notizia, di base buona per i bambini con sindrome nefrosica difficile, è stata purtroppo presentata in forma poco cauta, non adatta a famiglie comprensibilmente sempre in attesa della scoperta sensazionale per la cura dei propri figli.
In ogni caso siamo tutti soddisfatti che le novità scientifiche stiano maturando  offrendo maggiori possibilità di successo che in passato. Sono orgogliosa che tutta la nefrologia italiana si muova seguendo la letteratura pubblicata usando la necessaria attenzione e cautela.

Rosanna Coppo
Presidente della Società Italiana di Nefrologia.
Direttore della SC Nefrologia Dialisi e Trapianto
Ospedale Regina Margherita
Torino

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